Personalizovaná medicína
Hoci sa dnešná diagnostika opiera o moderné smery genomiky, proteomiky, metabolomiky, bioinformatiky či metódy molekulovej a bunkovej biológie, mnohí onkologickí pacienti stále zomierajú kvôli neskorej, nesprávnej alebo nepresnej diagnostike. Podľa amerického celonárodného prieskumu 400 prestížnych onkologických špecialistov, podiel nesprávnej a nepresnej diagnostiky dosahuje hodnotu 28%, pri niektorých typoch rakovín dokonca viac než 50% (napr. rakoviny prsníka, lymfatických ciev, sarkómy). Hlavnými príčinami sú chýbajúci biomarker, nesprávna charakteristika rakoviny, nevhodná patológia tkaniva kvôli limitujúcim diagnostickým technológiám, neadekvátna genetická a genomická informácia prístupná v čase diagnózy. No najväčším problémom dnešnej diagnostiky nádorových ochorení naďalej zostáva skutočnosť, že špecifický biomar11 Technologický a inovačný park UPJŠ Technology driven — human oriented ker nie je možné presne kvantifikovať a tým správne nastaviť terapiu, ktorá sa výsledne stáva nepresnou a neúspešnou.
- Personalizovaná diagnostika
Prvým cieľom programu pre personalizovanú medicínu je preto vyvinúť skoré, presné, špecifické, kvantifikovateľné, multiplexné, ľahko dostupné a lacné diagnostické testy, ktoré by dopomohli k efektívnemu a úspešnému liečeniu nádorov a prevencii rakoviny. Princípom bude kvantifikácia (vizualizačná a sekvenačná) všetkých 3 základných biomarkerov (DNA, RNA a proteín), ako aj ich simultánna vizualizácia. CTM sa bude opierať o vývoj nových a moderných diagnostických biotechnológií prepojením chémie nukleových kyselín, biochémie, genomiky, proteomiky, bioinformatiky, molekulovej biológie, patológie a medicíny s využitím špičkovej mikroskopie s vysokým rozlíšením a 3D vizualizácií biopsií, či už jedinej bunky alebo mikroskopického genómu v jadre bunky, nových sekvenačných technológií a iných metód vrátane qPCR, DNA microarray, FACS, Elisa. - Personalizovaná terapia
Druhým cieľom programu pre personalizovanú medicínu je vyvinúť moderné onkologické liečebné prístupy opierajúc sa o výstupy z farmakogenetiky a farmakogenomiky, vývoja génových a vírusových terapií (vrátane vývoja nových generácii iRNA liekov a CRISPR/Cas9 moderných génových terapií), nových radiačných terapií, objavovania nových liekov (zahŕňajúc fenotypové skrínovanie, aplikácií nových liečiv (zahŕňajúc nanotechnológie).
Regeneračná medicína
Oblasť regenerácie tkanív a orgánov a výskum kmeňových a somatických buniek z hľadiska ich terapeutického potenciálu je v poslednej dekáde jednou z najviac študovaných, rozvíjaných – a zdá sa – aj najatraktívnejších medicínskych tém, s perspektívouširokého využitia v praktickej medicíne. Regeneračná medicína a bunková terapia predstavujú v súčasnom biomedicínskom výskume „horúce“ témy. Princípy regeneračnej medicíny sú vo všeobecnosti založené na použití autológnych alebo alogénnych somatických alebo kmeňových buniek, molekúl z nich odvodených, na genetických manipuláciách buniek, pokrokových tkanivových a orgánových náhradách. Výskum v tejto oblasti je svojou povahou silne interdisciplinárny. Viaceré metódy bunkovej terapie boli skvalitnené implementáciou bioinžinierskych princípov do celého konceptu, čím sa odkryl rad nových možností interakcií buniek s orgánmi, tkanivami, bunkami, s materiálmi vyrábanými bioaditívnymi postupmi, 3D tlačou. Takto pripravované tkanivové náhrady je možné personifikovaným spôsobom aplikovať pri regenerácii tkanív a veľmi perspektívne aj pri tvorbe nových orgánov.
- Program transplantácie pankreatických ostrovčekov
Cieľom tejto aktivity je v spolupráci s Ústavom polymérov SAV v Bratislave a CellTrans Inc. v Chicagu iniciovať a udržať program transplantácie pankreatických ostrovčekov na Slovensku. Tento program zaradí Slovensko medzi približne 40 transplantačných DM1 transplantáciou pakreatických ostrovčekov v rámci komplexnej starostlivosti o diabetického pacienta zameranej v prvom rade na diabetikov s labilnou metabolickou kontrolou DM a častým výskytom hypoglykémie, prípadne poruchou vnímania hypoglykémie. Popri základnom cieli, t.j. zavedení terapie DM1 transplantáciou pakreatických ostrovčekov, bude ďalším cieľom pripojenie sa k výskumu možnosti transplantácie enkapsulovaných pankreatických ostrovčekov bez nutnosti podávania imunosupresív.
Neurovedy
V oblasti neurovied sa zameriavame predovšetkým na skupinu neurodegeneratívnych ochorení, ktoré sa so starnutím populácie stávajú čoraz závažnejším medicínskym a finančným problémom spoločnosti. V súčasnosti je možná diagnostika týchto ochorení až v pomerne neskorých symptomatických štádiách ochorenia, čo vzhľadom na pokročilosť degeneratívnych zmien v mozgu výrazne limituje používanie efektívnej neuroprotektívnej resp. ochorenie modifikujúcej terapie. Hlavným cieľom v tomto smere je identifikácia multimodálnych špecifických prodromálnych biomarkerov neurodegeneratívnych ochorení, predovšetkým Parkinsonovej choroby, ktoré umožnia posun liečby týchto ochorení zo symptomatických do presymptomatických štádií ochorenia. V súčinnosti s pokročilými možnosťami genetiky – „next generation sequencing“, sa zameriavame na identifikáciu nových genetických ochorení ako aj detailný popis fenotypovo-genotypových korelácií ktoré povedú k lepšiemu porozumeniu a teda aj precíznejšej diagnostike a liečbe geneticky viazaných neurologických ochorení. V tejto oblasti pracujú špecialisti CTM naprieč spektrom základného výskumu, klinických ako aj spoločenských odborov.
Klinické štúdie
CTM má za cieľ stať sa špičkovým a medzinárodne uznávaným centrom pre vývoj onko-diagnostických technológii a terapií s cieľom overiť bezpečnosť a účinnosť daných diagnostických testov a terapii využijúc klinické štúdie. Súčasťou prípravy na klinické štúdie je získanie akreditácie podľa medzinárodnej normy STN EN ISO 15189:2013 Medicínske laboratóriá. Budeme sa taktiež snažiť získať celý komplexný súbor medzinárodne uznávaných kvalitatívnych požiadaviek z etickej a vedeckej oblasti, ktoré sa musia dodržať pri navrhovaní a vykonávaní klinických štúdií, pri vedení dokumentácie o klinických štúdiách a pri spracúvaní správ a dát a hlásení o klinickom skúšaní, ktoré sa vykonáva na človeku.
Biobanka
Biobankovanie je esenciálny predpoklad pre validný biomedicínsky výskum v blízkej budúcnosti. Zameranie biobanky, ktorej úlohou je zber biologického materiálu a hlavne dát pre biomedicínsky výskum, bude smerované na zber materiálu zo zdravej populácie a zber materiálu z populácie so spoločensky závažnými typmi ochorení. Cieľom je vstupovať do medzinárodného farmaceutického výskumu a biomedicínsky orientovaného výskumu pre zabezpečenie vysokej senzitivity diagnostických metód a vysokej účinnosti liečebných metód. Biobanka bude ústredným bodom pre budúci výskum hlavne v oblasti onkológie, metabolických a srdcovo – cievnych chorôb. Biobanlabude súčasťou medzinárodného konzorcia BBMRI-ERIC.
